对于全球制药行业来说，新药频出的黄金时段已经过去，新药研发难度逐渐加大，整个制药行业面临传统道路的发展瓶颈以及新业务增长点的方向性选择。因此，未来制药业取胜的战略将是制造商能提供有特点的药物、展示经证明的预后效果及快速并低成本地开发新产品。
目前，对于全球制药行业来说，新药频出的黄金时段已经过去，新药研发难度逐渐加大，整个制药行业面临传统道路的发展瓶颈以及新业务增长点的方向性选择。
反映到企业个体上，巨额的研发费用不仅让中小医药企业难以承受，即便是全球百强大型制药巨头也感到财力吃紧。而未来制药业面临的关键问题是将一个新产品推上市场的成本，它不仅是投资的考虑，同时其冗长的审批程序也给患者健康产生负面影响。
在整体来看，全球人口老龄化是空前、普遍、持久的，并对社会经济产生重大影响，用药需求具有巨大的潜在空间。但要能从中获益，将面临质量、成本和市场速度之间的三重压力。
对此，全球制药业需要解决的问题是：确定疾病的复杂性、产品开发周期的长度和成本、一类药物的首个产品与该类中最佳产品之间评价的差别、更短的生命周期、可接受的利益/风险比和补贴率等问题。因此，未来制药业取胜的战略将是制造商能提供有特点(可与其他药物相区别)的药物、展示经证明的预后效果及快速并低成本地开发新产品。
生物技术支持
一般情况下，在生物技术领域的大概念下，“药物基因组学”与“药物遗传学”这两个概念没有被明确地区分。尤其是在新药研发过程中，研究人员也是将这两种方法结合来使用。但严格地讲，药物遗传学研究的是人类的遗传因素如何影响药物反应，即在基因水平上研究药物靶点;而药物基因组学则侧重于应用基因组技术研究药物靶点物质。
药物遗传学的一个主要目的，就是在新药的研发过程当中尽量减少新药临床不良反应的发生，同时提高其治病作用。为了达到这个目的，研究人员在开发新药的时候，通常选择数量有限的病人作为临床试验的对象，但是选取的这些病人有个共同特点：即具有相同的药品靶点基因型。然后从试验的病人中随机采集DNA样本，接着进行DNA分子分型，找到目的基因，并对其进行基因标记，从而了解此目的基因的表达产物，也就是我们常说的，蛋白质的代谢途径、作用机制或者是易发疾病的产生过程。
因此，像这样的临床试验所得到的结果，不仅能有效证实药物作用与其靶点基因型之间的关系，同时，还能把靶点的相关遗传信息作为此种药物的特殊说明提供给有关审查部门(如美国FDA等)，并标注在药品的标签上。此外，药品的作用机制以及患者的服用剂量，也可以随靶点分子遗传信息的逐步明晰而获得。
总而言之，经过相当时间的发展，药物遗传学相关研究已经被广泛应用到了包括代谢活动紊乱、中枢神经紊乱以及肿瘤学等在内的多种临床医学研究领域，并且建立了一批与其密切相关的基础设施，包括基因库、基因分型设备，以及数据管理和生物信息学方面的相关应用系统等等。
据报道，近几年来，作为药物遗传学研究的基础设施，包括广泛的基因分型设备及基因库服务系统已在辅助药物遗传学研究中起到重要作用，但是，有些科研人员还是更偏向于对以生物技术为基础的基因分型服务系统进行研究，因为这样的分型设施更为有效，而且成本更低。不过这里也存在新的基因分型方法问题，例如，在进行临床试验前，要根据试验病人的基因型对其进行预先筛选。这种方法虽然看起来相对费时、繁琐，但是能显著提高目的基因分型的准确性。
试验数据解惑
事实上，不论是药物遗传学还是药物基因组学，在其试验的过程当中，多数情况下会产生数目巨大的数据作为部分结果，虽然有各种各样的生物信息学分析工具协助处理这些数目庞大的